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(法新社華盛頓24日電) 瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)今天宣布,旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准,療程要價210萬美元(約新台幣6670萬元),破史上最貴藥物紀錄。諾華推出的Zolgensma為一次性療法,用以治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生兒SMA發病率約1/10000,這種疾病除會致死外,有9成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。美國食品暨藥物管理局(FDA)批准Zolgensma用以治療兩歲以下患有SMA的幼兒,包括那些還未有病徵的孩童。FDA表示,Zolgensma藥物安全測試是根據一項正在進行的臨床試驗,以及一項針對36名2週至8個月大嬰兒的已完成臨床試驗。FDA也指出,Zolgensma最常見的副作用就是肝(酉每)會上升和嘔吐現象。諾華宣布這項消息前,美國總統川普才矢言處理藥價高漲問題。然而,諾華為要價不菲的基因療法辯護,稱其為顛覆性的新型療法,且費用是現行療法的一半。諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。Zolgensma將與Biogen Inc.開發第一個獲准治療SMA的藥物Spinraza競爭。


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